主要研究方向为CRISPR为基础的新型基因编辑工具的开发及优化,并针对神经系统疾病开展基因治疗研究以推动基因编辑技术的临床转化。课题组主要运用分子生物学、细胞生物学、高通量筛选、流式细胞分选、RNA-Seq和单细胞测序等多种手段开展原创性的基因编辑技术研发工作。